Меню
Набор скоро начнётся NCT02753374

Registry Study on Cystic Fibrosis in Chinese Children

— Наблюдательное Cystic Fibrosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Cystic Fibrosis. Базовые параметры: до 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Registry Study on Cystic Fibrosis in Chinese Children-a Multicenter, Prospective Cohort Study

Обзор

This study is a multicenter, prospective cohort study of patients diagnosed with cystic fibrosis, the clinical information of recruited patients, including clinical manifestations, lung function, chest imaging, quality of life and other indicators, will be followed for 10 years.

Подробное описание

All new cases of cystic fibrosis which was confirmed or probably diagnosed at each center from the beginning of the study are made the investigation of the clinical manifestations, sweat test and CFTR mutations by the standard diagnostic process.Then all the patients' following clinical data will be followed for 10 years (once per six month): clinical manifestations, lung function, chest imaging (once per year), quality of life and other indicators.

Первичные конечные точки

  • Change from baseline in lung function on the spirometry [Срок оценки: ten years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Age 0\~18 years old
  • Any organ system symptoms consistent with CF, such as chronic sinopulmonary disease, gastrointestinal and nutritional abnormalities, obstructive azoospermia or having siblings with CF
  • CFTR dysfunction indicated by elevated sweat chloride levels ≥60 mmol/L twice, or one sweat chloride levels ≥40 mmol/L plus presence of two pathogenic CFTR mutations on different alleles
  • Probable CF patients with sweat chloride levels among 40\~59 mmol/L plus with presence of 0-1 pathogenic CFTR mutation
  • Consent to provide the related clinical specimen to the certain hospital
  • The guardians of the patients fully understand the purpose of the study, volunteer their children to participate in this study and sign informed consent.

Критерии исключения

  • Subject will be excluded if she or he has one of the following:
  • It is unable to provide complete medical records or the current condition can not accept the diagnosis process.
  • She or he does not agree to participate in the test.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Публикации

  • Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460. PMID 2570460
  • Comeau AM, Parad RB, Dorkin HL, Dovey M, Gerstle R, Haver K, Lapey A, O'Sullivan BP, Waltz DA, Zwerdling RG, Eaton RB. Population-based newborn screening for genetic disorders when multiple mutation DNA testing is incorporated: a cystic fibrosis newborn screening model demonstrating increased sensitivity but more carrier detections. Pediatrics. 2004 Jun;113(6):1573-81. doi: 10.1542/peds.113.6.1573 PMID 15173476
  • Nazer HM. Early diagnosis of cystic fibrosis in Jordanian children. J Trop Pediatr. 1992 Jun;38(3):113-5. doi: 10.1093/tropej/38.3.113. PMID 1507302
  • Al-Mahroos F. Cystic fibrosis in bahrain incidence, phenotype, and outcome. J Trop Pediatr. 1998 Feb;44(1):35-9. doi: 10.1093/tropej/44.1.35. PMID 9538604
  • Yamashiro Y, Shimizu T, Oguchi S, Shioya T, Nagata S, Ohtsuka Y. The estimated incidence of cystic fibrosis in Japan. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1997 May;24(5):544-7. doi: 10.1097/00005176-199705000-00010. PMID 9161949
  • Brennan ML, Schrijver I. Cystic Fibrosis: A Review of Associated Phenotypes, Use of Molecular Diagnostic Approaches, Genetic Characteristics, Progress, and Dilemmas. J Mol Diagn. 2016 Jan;18(1):3-14. doi: 10.1016/j.jmoldx.2015.06.010. Epub 2015 Nov 26. PMID 26631874

Идентификаторы

NCT: NCT02753374 · BCHlung004

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗