Меню
Набор скоро начнётся NCT02704455

Registry Study on Primary Ciliary Dyskinesia in Chinese Children

— Наблюдательное Primary Ciliary Dyskinesia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Primary Ciliary Dyskinesia. Базовые параметры: до 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Registry Study on Primary Ciliary Dyskinesia in Chinese children-a Multicenter, Prospective Cohort Study

Обзор

This study is a multicenter, prospective cohort study of patients diagnosed with primary ciliary dyskinesia, the clinical information of recruited patients, including clinical manifestations, lung function, chest imaging, quality of life and other indicators, will be followed for 10 years.

Подробное описание

All new cases of primary ciliary dyskinesia which was confirmed or diagnosed at each center from the beginning of the study are made the investigation of the clinical manifestations and specific tests by the standard diagnostic process.Then all the patients' following clinical data will be followed for 10 years (once per six month): clinical manifestations, lung function, chest imaging (once per year), quality of life and other indicators.

Первичные конечные точки

  • Change from baseline in lung function on the spirometry [Срок оценки: 10 years]

Критерии участия

Inclusion Criteria: A included patient must be coincident with all the following items:

  • Age 0\~18 years old
  • Any organ system symptoms consistent with PCD and being conform to the clinical diagnostic standard of Katergener syndrome or being coincident with at least two following specific tests:
  • Abnormal ciliary beat frequency or movement by the high speed photography microscope
  • Abnormal ciliary structure through the electronic microscopy
  • The nasal NO decreased significantly
  • The target gene mutation found
  • The clinical diagnostic criteria of the Katergener syndrome: ① bronchial expansion; ② sinusitis or nasal polyps; ③ transposition of viscera and (or) dextrocardia.
  • If all the typical clinical manifestations but only 1 specific test with positive results, can also be included in the registration of suspected PCD cases
  • Consent to provide the related clinical specimen to the certain hospital
  • The guardians of the patients fully understand the purpose of the study, volunteer their children to participate in this study, and sign informed consent.

Exclusion Criteria: Subject will be excluded if she or he has one of the following:

  • It is unable to provide complete medical records or the current condition can not accept the diagnosis process
  • She or he cannot agree to participate in the study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Публикации

  • Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8. PMID 25580864
  • Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available. PMID 22232363
  • Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1 PMID 26418604
  • Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4. PMID 14656747

Идентификаторы

NCT: NCT02704455 · BCHlung005

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗