Идёт набор NCT02399748
A Long-term Study for the Outcome of Pompe Disease
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Pompe Disease. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Тайвань
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Обзор
Prospectively follow patients with Pompe disease underwent enzyme replacement therapy.
Первичные конечные точки
- all cause morbidities [Срок оценки: 10 years]
Критерии участия
Критерии включения
Confirm diagnosis with Pompe disease, is or is preparing receiving enzyme replacement therapy
Критерии исключения
No
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Только случаи
Центры проведения
Тайвань · 1 центр
- National Taiwan University Hospital — Taipei
Публикации
- Hsu YK, Chien YH, Shinn-Forng Peng S, Hwu WL, Lee WT, Lee NC, Po-Yu Huang E, Weng WC. Evaluating brain white matter hyperintensity, IQ scores, and plasma neurofilament light chain concentration in early-treated patients with infantile-onset Pompe disease. Genet Med. 2023 Jan;25(1):27-36. doi: 10.1016/j.gim.2022.10.005. Epub 2022 Nov 18. PMID 36399131
Идентификаторы
NCT: NCT02399748 · 200703045R