Меню
Идёт набор NCT02325674

MEASuRE: Metreleptin Effectiveness And Safety Registry

— Наблюдательное Generalised Lipodystrophy Partial Lipodystrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Metreleptin.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Generalised Lipodystrophy, Partial Lipodystrophy. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Франция, Германия, Италия, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The study is a post-authorization, prospective, voluntary registry of patients treated with commercial metreleptin including, but not limited to, patients in the US and EEA.

Подробное описание

This is a non-interventional, multicentre, prospective, observational study of patients receiving treatment with commercial metreleptin for lipodystrophy in the US (GL) and EEA (GL and PL).

This registry will add to the knowledge about metreleptin gained from clinical trials by providing information on the incidence rates of acute pancreatitis associated with the discontinuation of metreleptin; and all cases of fatal or necrotizing pancreatitis, hepatic adverse events, hypoglycemia, hypersensitivity reactions, serious and severe infections, including serious infections resulting in hospitalization and death, loss of efficacy, new diagnoses of autoimmune disorders, exacerbation of existing autoimmune disorders, all cancers (excluding non-melanoma skin cancer) by cancer type, exposed pregnancies, and all-cause deaths, in patients treated with metreleptin in routine clinical practice.

Вмешательства

  • Препарат Metreleptin

Первичные конечные точки

  • The severity and incidence of the following safety events in patients prescribed Metreleptin in routine clinical practice [Срок оценки: Adverse events will be collected from first dose to last visit - min. 10 years. For Prevalent Users: Serious adverse events will be collected from 6 months prior to enrolment to last visit - min. 10 years.]
Вторичные конечные точки (3)
  • Characteristics of the study population in terms of demographic profile, vital signs and clinical signs [Срок оценки: Demographics and Vital Signs information will be collected at all study visits - min. 10 years]
  • Characteristics of the study population in terms of clinical chemistry - Glycated Hemoglobin (HbA1c), Fasting Plasma Glucose (FPG) and Triglycerides (TG) [Срок оценки: Clinical chemistry will be collected at all study visits - min. 10 years]
  • Characteristics of the study population in terms of its use of metreleptin [Срок оценки: Treatment information will be collected at all study visits - min. 10 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients treated with metreleptin through commercial supply at the time or before enrolment into registry
  • Patients who provide a written consent
  • Patient coming off metreleptin clinical studies and continuing or restarting treatment with metreleptin through commercial supply

Критерии исключения

  • Patients currently treated with an investigational agent as part of a clinical trial

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 16 центров
  • University Alabama at Birmingham — Birmingham
  • City of Hope — Duarte
  • Atlanta Diabetes Associates — Atlanta
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago — Chicago
  • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc. — Kansas City
  • Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center — New Orleans
  • Ochsner Clinic Foundation — New Orleans
  • Nih/Niddk/Deob — Bethesda
  • … и ещё 8 центров
Германия · 4 центра
  • Universitaetsklinikum Ulm — Ulm
  • Kinderkrankenhaus Auf der Bult — Hanover
  • Universitaetsklinikum Muenster — Münster
  • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR — Leipzig
Италия · 4 центра
  • Alma Mater Studiorum - Università di Bologna — Bologna
  • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello) — Pisa
  • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata — Roma
  • Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro" — Novara
Франция · 3 центра
  • CHRU Hôpital Claude Huriez — Lille
  • Hôpital Robert Debré — Paris
  • Hôpital Saint-Antoine — Paris
Великобритания · 1 центр
  • Addenbrooke's Hospital — Cambridge

Публикации

  • Haymond MW, Araujo-Vilar D, Balser J, Lewis JH, Louzado R, Musso C, von Schnurbein J, Wabitsch M; MEASuRE group. The Metreleptin Effectiveness and Safety Registry (MEASuRE): concept, design and challenges. Orphanet J Rare Dis. 2023 May 26;18(1):127. doi: 10.1186/s13023-023-02714-5. PMID 37237416

Идентификаторы

NCT: NCT02325674 · AEGR-734-400

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗