Меню
Идёт набор NCT00567073

Pompe Pregnancy Sub-Registry

— Наблюдательное Glycogen Storage Disease Type II (GSD-II) Pompe Disease (Late-onset) Glycogenesis 2 Acid Maltase Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Glycogen Storage Disease Type II (GSD-II), Pompe Disease (Late-onset), Glycogenesis 2 Acid Maltase Deficiency. Базовые параметры: Без ограничений · Женщины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Австралия, Бельгия, Бразилия, Хорватия +4
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Sub-registry to Observe the Effect of Alglucosidase Alfa or Avalglucosidase Alfa Treatment on Pregnancy and Infant Growth in Women With Pompe Disease

Обзор

This Sub-registry is a multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program designed to track pregnancy outcomes for any pregnant woman enrolled in the Pompe Registry, regardless of whether she is receiving disease-specific therapy (such as ERT with alglucosidase alfa or avalglucosidase alfa) and irrespective of the commercial product with which she may be treated. No experimental intervention is given; thus a patient will undergo clinical assessments and receive standard of care treatment as determined by the patient's physician. The primary objective of this Sub-registry is to track pregnancy outcomes, including complications and infant growth, in all women with Pompe disease during pregnancy, regardless of whether they receive disease-specific therapy, such as ERT with alglucosidase alfa or avalglucosidase alfa.

Подробное описание

Study Design Time Perspective: Retrospective and Prospective

Первичные конечные точки

  • Pregnancy outcomes, including complications and infant growth, in all women with Pompe disease during pregnancy, regardless of whether they receive disease-specific therapy such as ERT with alglucosidase alfa or avalglucosidase alfa [Срок оценки: 10 Months]
  • Follow-up of infants born to women with Pompe disease for 3 years post-partum [Срок оценки: 3 years]

Критерии участия

Критерии включения

Eligible women must:

  • be enrolled in the Pompe registry (NCT00231400)
  • be pregnant, or have been pregnant with appropriate medical documentation available.
  • provide a signed informed consent and authorization form(s) to participate in the Sub-Registry prior to any Sub-Registry-related data collection being performed.

Note: It is recommended that pregnancy data be collected on eligible women regardless of infant enrollment. In the event of patients having multiple pregnancies, participation in this Sub-Registry is encouraged for each individual pregnancy.

Критерии исключения

There are no exclusion criteria for this Sub-Registry

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 15 центров
  • Barrow Neurol Group- Site Number : 840087 — Phoenix
  • University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 157138 — Jacksonville
  • Emory University School Of Medicine- Site Number : 840060 — Atlanta
  • Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027 — Indianapolis
  • University of Iowa- Site Number : 150294 — Iowa City
  • Spectrum for Health- Site Number : 840019 — Grand Rapids
  • Washington University- Site Number : 150612 — St Louis
  • New York University School Of Medicine- Site Number : 840040 — New York
  • … и ещё 7 центров
Италия · 12 центров
  • Investigational Site Number : 380005 — Florence
  • Investigational Site Number : 380007 — Milan
  • Investigational Site Number : 380011 — Padua
  • Investigational Site Number : 380015 — Rome
  • Investigational Site Number : 380008 — Brescia
  • Investigational Site Number : 380006 — Cagliari
  • Investigational Site Number : 380004 — Genova
  • Investigational Site Number : 380013 — Messina
  • … и ещё 4 центра
Хорватия · 2 центра
  • Investigational Site Number : 1910001 — Zagreb
  • Investigational Site Number : 1910002 — Zagreb
Австралия · 1 центр
  • Investigational Site Number : 151069 — Westmead
Бельгия · 1 центр
  • Investigational Site Number : 056001 — Ghent
Бразилия · 1 центр
  • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 150978 — São Paulo
Чехия · 1 центр
  • Investigational Site Number : 2030001 — Prague
Германия · 1 центр
  • Investigational Site Number : 152200 — Bonn
Великобритания · 1 центр
  • Investigational Site Number : 87147 — Cardiff

Идентификаторы

NCT: NCT00567073 · AGLU03506

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗